La empresa Selecta Bioscences ha anunciado el comienzo de su ensayo clínico en Acidemia Metilmalónica en el cuarto trimestre de 2022, con 6 pacientes (3 entre 12 a 18 años – 3 entre 2 a 12 años). Se estima que puedan obtener resultados preliminares a mediados de 2024. Esta empresa tiene una tecnologia avanzada en minimizar la respuesta del sistema inmune ante terapias de edicion genética.
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Logic Bio ha anunciado novedades sobre su ensayo en Acidemia Metilmalónica. Mas informacion en el enlace a la noticia. https://investor.logicbio.com/news-releases/news-release-details/logicbior-therapeutics-announces-pre-clinical-results-mlb-001
Diseñan una plataforma que evalúa farmacochaperonas en modelos celulares de acidemia metilmalónica tipo ‘cblB’ La U746 CIBERER que lidera Belén Pérez en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (UAM-CSIC) ha presentado una plataforma para la evaluación de posibles terapias con farmacochaperonas para la acidemia metilmalónica tipo cblB (MMAB). Esta plataforma está basada en la…
Podcast de Journal of Inherited Metabolic Disease con Dr.Chuck Venditti, uno de los referentes en Acidemia Metilmalónica. En la charla se habla sobre las ultimas novedades sobre investigación en MMA. Escuchar en SOUNDCLOUD
Video disponible del Webinar organizado por la Asociación junto a AECOMySociedad.